'헬릭스미스' 하면 유전자 치료제 분야에서 독보적인 기술력을 가진 회사로 유명합니다. 하지만 지금의 헬릭스미스는 단순히 하나의 신약 개발에 머무르지 않고, 상상 이상의 '글로벌 난치병 유전자 치료제 플랫폼'으로 성장 중입니다.
헬릭스미스는 '유전자 치료 기술로 인류의 고통을 덜고 삶의 질을 향상시킨다'는 비전을 가지고 미래를 향해 나아가고 있습니다. 만성 및 난치 질환 치료제 시장의 중요성 증대와 첨단 바이오 기술의 발전이라는 거대한 흐름 속에서, 헬릭스미스는 이러한 변화를 위기가 아닌 기회로 삼아 새로운 성장 동력을 확보하고 있습니다. 유전자 치료 플랫폼 기술을 활용한 파이프라인 다각화, 핵심 파이프라인 '엔젠시스'의 글로벌 상용화 성공, 그리고 CDMO 및 생산 역량 강화라는 세 가지 핵심 축을 중심으로 미래 제약바이오 산업의 패러다임을 혁신하려 합니다. 이 글을 통해 헬릭스미스의 핵심 미래 전략과 혁신 기술, 그리고 '글로벌 난치병 정복'을 위한 협력 모델까지 깊이 있게 살펴보겠습니다.
헬릭스미스 홈페이지 바로가기 https://www.helixmith.com/
주식회사 헬릭스미스
www.helixmith.com
헬릭스미스의 기술 및 R&D 소개: '유전자'로 질병의 근원을 치료하는 첨단 기술!
헬릭스미스의 기술 및 R&D 핵심은 바로 'HGF(Hepatocyte Growth Factor) 유전자 치료 플랫폼'에 있습니다. 이는 질병의 원인이 되는 유전자 자체를 고치거나, 치료에 필요한 단백질을 생성하도록 유전자를 주입하는 방식의 첨단 치료 기술입니다.
'엔젠시스(VM202) 개발 기술'로 근원적 치료 제시
가장 대표적인 기술은 '엔젠시스(VM202) 개발 기술'입니다. 엔젠시스는 'HGF'라는 단백질을 생성하는 유전자를 환자의 근육 세포에 주입하여, 이 단백질이 주변의 손상된 혈관과 신경을 재생시키도록 유도하는 혁신적인 방식의 치료제입니다. 특히, 당뇨병성 신경병증과 같은 만성 통증 및 신경 손상 질환에 대해 질병의 근본적인 원인을 해결할 가능성을 제시하고 있습니다. 이 기술은 기존의 대증 요법(증상 완화 치료)과는 차원이 다른 '근원적 치료'를 가능하게 합니다.
'DNA 기반의 유전자 전달 시스템'의 안전성 및 효율성
유전자 치료제는 유전 물질(DNA)을 세포까지 안전하고 효율적으로 전달하는 기술이 매우 중요합니다. 헬릭스미스는 안전성이 높은 플라스미드 DNA를 활용한 전달 시스템을 구축하고 있습니다. 이는 바이러스 벡터를 사용하는 방식 대비 안전성 측면에서 우위를 가지며, 대량 생산에도 용이한 장점을 가지고 있습니다.
'파이프라인 확장 및 난치병 타깃 연구'
헬릭스미스는 엔젠시스 외에도 근위축성 측삭경화증(ALS), 루게릭병, 샤르코-마리-투스병(CMT) 등 현재까지 마땅한 치료제가 없는 다른 신경계/근육계 희귀 난치 질환에 대한 유전자 치료제 파이프라인을 확장하고 있습니다. 이는 '치료할 수 없는 질병은 없다'는 헬릭스미스의 강한 의지를 보여줍니다.
플랫폼, 상용화, CDMO의 세 축
헬릭스미스는 미래 성장을 위해 크게 세 가지 핵심 축을 중심으로 성장 중에 있습니다.
축 1. 유전자 치료 플랫폼 기술을 활용한 파이프라인 다각화
첫째는 유전자 치료 플랫폼 기술을 활용한 파이프라인 다각화입니다. 엔젠시스 개발을 통해 확보한 'HGF 유전자 치료 플랫폼' 기술을 루게릭병 등 다른 신경계 및 근육계 난치 질환 치료제 개발에 적용하고 있습니다. 이는 헬릭스미스가 유전자 치료 분야에서 독보적인 기술력을 갖추고 있음을 보여주는 전략입니다. 독보적인 기술을 통해서 점차 다양한 분야로 뻗어나간다면 충분이 더욱더 크게 성장 할 것이라고 생각합니다.
축 2. 핵심 파이프라인 '엔젠시스(VM202)'의 글로벌 상용화 성공
둘째는 핵심 파이프라인 '엔젠시스(VM202)'의 글로벌 상용화 성공입니다. 엔젠시스는 당뇨병성 신경병증(DPN) 등 신경계 난치 질환에 대한 유전자 치료제 후보 물질로, 이미 글로벌 임상 3상 단계를 진행하며 그 잠재력을 입증하고 있습니다. 임상 과정을 성공적으로 마무리하고, '글로벌 최초의 유전자 치료제' 타이틀을 획득하여 이 난치병 시장을 선점하겠다는 의지가 돋보입니다.
축 3. CDMO(위탁개발생산) 및 유전자 치료제 생산 역량 강화
마지막 셋째는 CDMO(위탁개발생산) 및 유전자 치료제 생산 역량 강화입니다. 유전자 치료제는 제조 공정이 매우 까다롭고 전문적인 기술을 필요로 합니다. 헬릭스미스는 자체적인 유전자 치료제 생산 시설을 고도화하고, 이를 활용하여 국내외 바이오 기업들에게 CDMO 서비스를 제공하며 새로운 수익 기반을 마련하려 합니다.
헬릭스미스의 협업 및 파트너십: '글로벌 난치병 정복'을 위한 동맹!
헬릭스미스는 '혼자서는 불가능한 위대한 도전'이라는 정신으로 다양한 분야의 기관, 기업들과 협력하며 미래를 준비하고 있습니다.
'엔젠시스의 글로벌 상용화를 위한 파트너십'
헬릭스미스는 엔젠시스의 글로벌 임상 3상을 위해 미국, 유럽 등 선진국의 주요 병원, CRO(임상 시험 수탁 기관) 등과 긴밀하게 협력하고 있습니다. 또한, 최종 상용화를 위한 기술 이전(라이선스 아웃) 파트너를 물색하며 글로벌 제약사의 자본력과 유통망을 활용하려는 전략도 병행하고 있습니다.
'유전자 치료제 생산을 위한 CDMO(위탁개발생산) 파트너십'
유전자 치료제는 제조 공정이 매우 특수합니다. 헬릭스미스는 전문적인 유전자 치료제 CDMO 기업과의 협력을 통해 안정적으로 고품질의 엔젠시스 및 파이프라인 제품을 생산할 수 있는 시스템을 구축하고 있습니다. 이는 제품의 품질 안정성을 확보하고, 급증할 수요에 유연하게 대응하는 중요한 전략입니다.
'차세대 유전자 치료 플랫폼 기술 확보를 위한 학계 및 벤처 기업과의 협력'
헬릭스미스는 새로운 유전자 전달 기술, 편집 기술 등 혁신적인 기술을 가진 국내외 바이오 벤처와의 공동 연구나 투자를 통해 포트폴리오를 다각화하고 있습니다. 이는 빠르게 변화하는 유전자 치료제 산업 트렌드에 유연하게 대응하고, 새로운 성장 동력을 확보하는 중요한 전략입니다.
'난치병 환자 단체와의 협력'
난치병 환자 단체와의 협력을 통해 질환 인지도를 높이고, 환자들의 목소리를 임상 개발에 반영하는 등 다양한 형태로 협업하며 새로운 가치를 창출하고 있습니다.
헬릭스미스는 '유전자 치료 플랫폼 기술을 기반으로 난치병 치료의 혁신을 이끄는 글로벌 제약 리더'가 되려고 합니다. 헬릭스미스의 담대한 도전과 혁신이 앞으로 인류의 건강 증진에 어떤 변화를 가져올지 정말 기대됩니다.